PolG基金會頒發超過350萬美元的學術補助金以開創POLG研究 – 台灣萬象

(SeaPRwire) – 紐約和巴黎, 2023年11月15日 –PolG 基金會成立於2022年,由一個PolG家庭成立,其使命是支持和加速研究,以找到有效治療和治癒PolG線粒體疾病。

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憑藉著專業和經驗豐富的董事會和科學諮詢委員會成員,其中包括世界頂級的線粒體科學家,該基金會快速成為PolG基礎研究、轉化研究和臨床研究的領先資助機構。我們與全球科學界合作,投資開發關鍵工具,並且持續將我們的發現提供給全球線粒體科學家、臨床醫生和病人。

除了開發iPS細胞系、RNA測序和兩個轉基因小鼠模型供PolG研究人員使用外,該基金會還積極開發PolG全球登記和前瞻性自然史研究。

Frederik de 納沙泰爾,一位POLG戰士和創始父母的兒子,設計了一條MITO服裝線為PolG基金會籌款和提高公眾意識。觀看商店 –

該基金會的核心工作是籌集資金並提供補助金給世界一流的基礎科學研究人員、臨床試驗研究人員和PolG線粒體疾病新型療法的開發人員,涵蓋兒科和成人PolG人群。今天,PolG基金會很高興宣佈四個獲得我們首次研究倡議計劃提案的獎勵。

我們很高興看到這些補助金將被以下四個研究小組實施,他們將在PolG生物學領域開展卓越的研發工作:

麻省理工學院和哈佛大學廣泛研究所,波士頓(美國)

標題:利用深度突變掃描構建POLG變異與功能對應圖
工作概述: POLG缺陷與巨大的等位基因異質性有關,目前很難確定觀察到的變異是否是無害的還是致病的。該項目的目標是為POLG建立一個全面性的儀表板,將所有可能的變異與生物學和生物化學功能相連接。將使用下一代DNA合成技術建立POLG飽和突變體庫,並與功能遺傳學篩選相結合定量評估POLG變異。它將成為一個寶貴的工具箱,對基礎研究和臨床社區都很有價值。

赫爾辛基大學醫學院研究計劃部門(芬蘭)

標題:TargetPOLG:研究POLG疾病的機制和治療方法
工作概述:我們支持的芬蘭POLG病人群體具有相同的同型合子突變,但是症狀表現出很大的變異性,這表明強大的環境和/或遺傳因素影響POLG疾病的不同結果,從兒童時期到中年期。理解和目標這些機制有可能控制POLG疾病的進程。將探索和確定一些可能促進和推動POLG疾病表現的機制。將選擇分子靶點進行測試,為人體試驗提供前臨床證據。

卑爾根大學臨床醫學部門(挪威)

標題:利用幹細胞研究為PolG疾病開發藥物
工作概述:該項目的總體目標是建立人類幹細胞基於的2D神經系統和3D腦組織平台,用於PolG疾病的藥物研發,並識別可轉用和快速啟動PolG病人臨床試驗的靶向於粒體的療法。

紐卡斯爾大學Wellcome中心粒體研究(英國)

標題:為PolG相關線粒體疾病和失調準備臨床試驗聯盟(C4TR-POLG):利用前瞻性長期研究識別敏感和生態效度有效的生物標誌物,為PolG相關線粒體疾病和失調的臨床試驗做好準備
工作概述:研究罕見型線粒體疾病的治療是一項挑戰。參與者群體規模小,受嚴格的納入和排除標準限制。對基因型-表型關係和自然史的理解往往不完整,難以為試驗結果設定指標。解決這些差距被公認為一項長期複雜的難題。利用多利益相關方創新網絡的價值迫在眉睫。

完全符合基金會的戰略,這些研究補助金涵蓋了疾病的不同構成要素:從理解疾病如何發展和進程,到使用結果測量監測表型。我們致力於發現和開發潛在的新藥物和療法。

作為PolG全球社區的標杆,我們深受各界的支持和興趣所感動,包括個人、基金會、科學界、生物技術界、製藥界、病人倡導組織和醫療生態系統的支持。感謝您的幫助和經濟支持,我們可以進一步實現雄心勃勃的使命,發現PolG新的治療方法甚至可能治癒。

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Paula Casanova

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