CANbridge 宣佈在中國治療甘氨酸病核心部分的CAN103期2試驗患者完全入組

北京和麻薩諸塞州伯靈頓,2023年10月16日 – CANbridge Pharmaceuticals Inc.(1228.HK),一家全球生物製藥公司,以中國為基礎,致力於罕見疾病和罕見腫瘤的研發和商業化,宣佈其正在進行的CAN103期2試驗核心部分,針對未接受治療的12歲或以上高爾基病(GD)型I和III患者,已完成全面招募。期2是一項隨機、雙盲、劑量比較研究,旨在評估CAN103在新治療的GD患者中的有效性、安全性和藥代動力學,並包括延長期。此試驗將作為CAN103的潛在註冊試驗。

CAN103是中國第一個臨床階段的酵素替代療法(ERT)用於治療高爾基病。根據弗若斯特沙利文,2020年中國約有3,000例高爾基病患者。由於報銷障礙,中國大多數高爾基病患者目前無法獲得批准的ERT治療。CAN103是CANbridge在與武漢生物製藥(2269.HK)的罕見疾病合作中開發的ERT,用於治療成人和兒童的高爾基病型I和III的長期治療。

關於CAN103
CAN103是一種重組人葡萄糖酵素ERT,正在開發用於治療高爾基病型I和III,這是疾病的慢性非神經病和神經病形式,構成大多數患者。CAN103通過靜脈注射,旨在補充高爾基病患者里小體中的葡萄糖酵素缺乏。

關於高爾基病(GD)
高爾基病是最常見的小體儲積疾病之一,是一種罕見的遺傳性代謝疾病,由位於1號染色體的GBA基因的自體隱性突變引起,並且同等影響男性和女性。高爾基病是臨床譜系,包括早期致死型、型I(慢性非神經病)、型II(急性神經病)和型III(慢性神經病)形式,型I和III可存活到成年。高爾基病是由葡萄糖酵素(酸葡萄糖酵素)的缺乏引起的,這是一種幫助分解細胞膜中的球狀脂質葡萄糖醯鞘氨酸的酵素。因此,葡萄糖醯鞘氨酸主要在單核-巨噬細胞系統細胞(高爾基細胞)內部的某些器官累積,導致脾腫、肝腫、貧血、血小板減少、骨痛和骨折,在最嚴重的形式(早期致死型、型II和III)中,早期神經系統症狀。超過25年來,重組人葡萄糖酵素酵素替代療法(ERT)一直是高爾基病的標準治療,臨床試驗和實際數據顯示對非神經系統主要症狀和生活質量有顯著改善。根據弗若斯特沙利文,2020年中國有3,000例高爾基病患者。

關於CANbridge Pharmaceuticals Inc.
CANbridge Pharmaceuticals Inc.(香港交易所:1228)是一家全球生物製藥公司,以中國為基礎,致力於罕見疾病和罕見腫瘤的研發和商業化。CANbridge擁有差異化的藥物組合,包括4種已批准藥物和10種在研藥物,針對預期的罕見疾病和罕見腫瘤指標,滿足未滿足的需求和巨大的市場潛力。其中包括亨特症候群和其他小體儲積疾病、補體介導疾病、A型血友病、代謝疾病、罕見膽汁性肝病以及神經肌肉疾病,以及膠質母細胞瘤。CANbridge下一代創新和工藝開發設施正在開發可能治癒性的基因治療,用於罕見遺傳性疾病,包括龐貝病、法布熱病、脊髓性肌萎縮症(SMA)和其他神經肌肉條件。動物數據已於2022年和2023年在美國基因和細胞治療學會(ASGCT)和歐洲基因和細胞治療學會(ESGCT)以及2022年世界肌肉大會上展示。CANbridge全球合作夥伴包括:Apogenix、GC Pharma、Mirum、武漢生物製藥、Privus、麻薩諸塞大學查爾斯醫學院以及華盛頓大學醫學院和Scriptr Global。

欲了解更多CANbridge Pharmaceuticals Inc.資訊,請瀏覽:www.canbridgepharma.com。

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