阿奎納製藥公司推進針對阿茲海默症和其他類型痴呆疾病的口服小分子計畫

新預臨床數據在CTAD會議上呈現,顯示針對阿茲海默病的新藥療法有很大潛力,可將大腦中的tau病理減少約70%

CAMBRIDGE, Mass., 2023年10月30日 — Aquinnah Pharmaceuticals 宣佈針對阿茲海默病及相關疾病的新療法的預臨床研究結果。Aquinnah 是以壓力顆粒生物學為基礎的藥物療法領導者,這領域與廣泛神經退化疾病的病理有關。Aquinnah 團隊今天宣佈,他們的領導化合物可目標性地與壓力顆粒的交互作用,並可將阿茲海默動物模型中進階期疾病的tau病理減少約70%,此測量使用了三種與病人隨疾病進展而增加的病理性tau標記。重要的是,預計Aquinnah的化合物可口服以藥丸形式服用,這一般比目前需要注射的阿茲海默免疫治療更受病人歡迎。

Aquinnah化合物每日口服一次在預臨床模型中就足以達到強大的異常tau蛋白減少效果,tau蛋白是阿茲海默病中導致記憶力和認知能力喪失的主要蛋白。由於Aquinnah的化合物通過獨特途徑起作用,這種新化合物也有可能與FDA最近批准的抗β-澱粉樣蛋白藥物一起使用。如果在臨床試驗中成功,Aquinnah的治療可能有利於阿茲海默病患者,可減輕大腦損害,恢復記憶能力,改善大腦功能並減緩疾病進展。

公司聯合創始人兼首席科學官Dr. Benjamin Wolozin MD, Ph.D. 在上周在波士頓舉行的2023年阿茲海默病臨床試驗(CTAD)會議上,呈現了研究成果 – “開發口服可吸收且可穿透腦屏障的化合物以減少tau病理”

“隨著每年受阿茲海默病影響的病人和家庭人數的不斷增長,針對tau病理的新醫療方法,單獨或與抗β-澱粉樣蛋白治療結合,將大大幫助這些病人。來自世界各地的研究,包括CTAD會議上的眾多報告都顯示,減少病理性tau與改善認知功能高度相關。” Dr. Wolozin 說。”我們對這些結果感到興奮,也對能給予阿茲海默病患者一種不僅可以延緩疾病進展,更可能改善其認知功能的治療方法感到期待。我們在等同於阿茲海默病進階期患者的動物模型中的成功,表明我們的化合物確實具有這種能力來扭轉認知損失和即將或已面臨失智的阿茲海默病患者的處境。”

除了應用於阿茲海默病,Aquinnah的治療也可能用於其他tau病理疾病,包括進行性核上麻痹(PSP)、基底核外周性神經病變(CBD)、前額葉型惡性痴呆(FTD)和創傷性腦損傷(TBI)。

Aquinnah首席執行官Dr. Glenn Larsen 補充說:”阿茲海默病每年影響數百萬病人及其家人,所以這些結果及其潛在影響都非常重要和有希望。更重要的是,我們的方法與現有和開發中的治療不同,後者都是通過注射進行。作為每天一次口服藥丸,它將是病人更喜歡的方法,可在疾病早期採用以防止進展,且相比於注射藥物更便宜。我們出色的結果吸引了行業的重大興趣,希望與我們合作推進這一有希望的治療發展。”

Aquinnah Pharmaceuticals專注於創新神經退行性疾病研究。Aquinnah Pharmaceuticals與Roche簽署了合作協議,以通過調節95%以上ALS患者的標誌性病理TDP-43來推進ALS和其他神經退行性疾病的口服小分子。Aquinnah已從Pfizer、AbbVie和Takeda獲得資金,並從美國國立衛生研究院、阿茲海默協會、Rainwater基金會和麻薩諸塞州生命科學中心獲得額外撥款。

關於Aquinnah Pharmaceuticals

Aquinnah Pharmaceuticals利用壓力顆粒生物學的力量,開發針對神經退行性疾病的口服小分子治療,重點是阿茲海默病和其他tau病理疾病如進行性核上麻痹和前額葉型惡性痴呆,以及ALS,也稱為Lou Gehrig病,通過開發壓力顆粒病理的化學調節劑。更多信息請訪問www.aquinnahpharma.com。