Thermosome啟動THE001主要化合物第一期試驗最終劑量組別 “`

• 獨立數據安全監測委員會宣佈2劑量水平安全有效，並建議提升至最終3劑量水平

(SeaPRwire) –   德國慕尼黑 – 2024年12月4日 – ，一家專注於靶向腫瘤治療的藥物開發公司，今天宣佈其正在進行的I期試驗在獨立數據安全監測委員會 (DSMB) 宣佈2劑量水平 (DL2) 安全有效並建議提升至最終劑量水平 (DL3) 後，已進展至3劑量水平 (DL3)。在該試驗中，該公司的主要化合物正在與區域性高溫療法結合使用，在接受過大量預先治療的局部晚期不可切除或轉移性軟組織肉瘤 (STS) 患者中進行測試。迄今為止，安全性狀況良好，在 DL1 和 DL2 中分別未觀察到劑量限制性毒性作用和任何可疑的意外嚴重不良事件 (SUSAR)。大多數不良事件為低度 (CTCAE ≤ 2級)，可逆，且預期會出現在活性藥物阿霉素中。

「在我們正在進行的試驗中觀察到療效的早期跡象後，這對我們公司來說是另一個重要的里程碑，因為它證明了 THE001 可以安全地給藥，」Thermosome首席醫療官 Frank Hermann 博士說。「值得注意的是，沒有腎臟或心臟損害的跡象，也沒有與製劑相關的特定不良事件，例如由於創新的脂質體製劑引起的輸注相關反應。沒有試驗參與者因不良事件而不得不停止治療。與先前報導的藥代動力學和抗腫瘤活性數據一起，目前試驗的整體數據看起來非常鼓舞人心。它們突顯了 THE001 加上區域性高溫療法在 STS 中作為一種耐受性良好的創新治療方法的巨大潛力，該方法顯著改善了局部臨床活性，其全身暴露量與阿霉素不相上下，但具有良好的藥代動力學特性。」

「監督過去、現在和未來局部治療方法的各種方案，THE001 加上區域性高溫療法的初步臨床數據看起來非常鼓舞人心——不僅從患有軟組織肉瘤的接受過大量預先治療的患者群體的臨床活性角度來看，而且從藥代動力學和安全性角度來看，」烏得勒支大學醫學中心 (荷蘭) 臨床和轉化免疫治療教授，同時也是 Thermosome 臨床顧問委員會成員 Alexander Eggermont 教授說。「對於這種創新方法，首先證明對患者沒有特定風險至關重要，這一點不僅在 DL1 中，現在在 DL2 中也得到了獨立數據安全監測委員會的安全許可的證明。我期待看到 DL3 及以後的進一步發展。在我看來，THE001 加上區域性高溫療法具有成為 STS 及其他疾病中一種很有前景的靶向腫瘤方法的巨大潛力。」

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關於 Thermosome

Thermosome 是一家臨床階段的藥物開發公司，專注於靶向腫瘤治療與免疫刺激相結合，以改善癌症治療。其核心是一種新型專有的腫瘤靶向方法，允許顯著增加局部藥物濃度和改善腫瘤滲透性，以提高臨床治療效果。

其主要候選藥物 THE001 的首個臨床適應症是軟組織肉瘤，公司旨在改善目前的標準治療方案 (游離阿霉素)。Thermosome 的方法可以實現獨立於特定分子靶標的靶向腫瘤治療，並涵蓋所有腫瘤亞型的患者群體。更多信息：

關於 THE001

Thermosome 的臨床階段主要候選藥物 THE001 是一種化療藥物阿霉素 (DPPG₂-TSL-DOX) 的熱敏脂質體製劑。它的作用機制與傳統脂質體不同。Thermosome 的技術可以通過使用臨床已建立的高溫裝置進行輕度熱觸發來啟動血管內藥物釋放。這導致腫瘤中局部藥物濃度提高高達 15 倍，旨在通過在所需的治療部位產生局部增強作用來提高臨床治療效果。這些也到達灌注較差區域的高局部濃度旨在克服耐藥性。由於全身毒性，傳統阿霉素的給藥無法實現這種效果。Thermosome 打算通過區域性高溫誘導的附加免疫反應來進一步提高治療效果。THE001 有可能進一步開發用於其他阿霉素敏感性實體瘤，例如乳腺癌、膀胱癌和卵巢癌。

關於 I 期研究

正在德國兩個臨床研究點開展一項 I 期開放標籤干預性劑量遞增試驗，該試驗招募了局部晚期不可切除或轉移性 STS ( ) 患者，在最初最多 6 個療程中，每 3 周測試 THE001 的 3 個不同劑量水平。初始劑量水平為 20 mg/m² (DL1)，耐受性良好，並於 2024 年 2 月提升至 40 mg/m² (DL2)。在最後的劑量水平下，患者將接受 50 mg/m² (DL3)。該研究的主要終點是 THE001 的安全性和耐受性以及最大耐受劑量的測定。次要目標是評估抗腫瘤活性。初步臨床數據已在 2024 年 CTOS 年會上發表 ( )。

關於軟組織肉瘤 (STS)

STS 是一種非典型腫瘤，其患者群體包括許多年輕患者。局部晚期 STS (LA-STS) 是難以或不可能切除的大型浸潤性腫瘤。術前使用新輔助治療以縮小這些腫瘤，以便進行具有治癒意圖的腫瘤手術。幾十年來，游離阿霉素與伊福沙明或達卡巴嗪聯合使用一直是所有化療敏感性 LA-STS 新輔助治療的金標準。指南還建議將基於 DOX 的治療與區域性高溫療法聯合使用。然而，由於反應率低於 30%，因此對改善治療方案的需求很大。

軟組織肉瘤發生在 50 多種不同的亞型中，沒有共同的驅動基因突變，這使得生物靶向比使用最活躍的藥劑進行物理控制的靶向更困難。THE001 已獲得歐洲孤兒藥指定用於治療 STS。

公司聯繫方式
Thermosome GmbH
Am Klopferspitz 19
82152 Planegg/Martinsried
電話 +49 89 7167760 31
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